进入移动版，省流量，体验好近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）”急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费。但据公开报道，符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12．5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。（8月4日《第一财经日报》）
“瓷娃娃”、“蝴蝶宝贝”、“渐冻人”、“月亮孩子”、 “毛发白色”的白化病、“肚大如鼓”的戈谢病……这些“靓丽”称呼的背后，是一个又一个包袱沉重的家庭，动辄数百万元的医药费，只能让人望病兴叹。
好在国家层面已意识到罕见病药品价格昂贵，出台了系列政策性“红包”。从去年对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3％征收增值税，到《罕见病诊疗指南（2019年版）》面世于众；从鼓励罕见病用药研发列入规划，到《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等文件出台支持罕见病药品研发上市，再到成立罕见病联盟、组建罕见病诊疗协作网，等等。
尽管系列制度性安排给患者减轻了经济负担，但其带来实质性效果是极其有限的。比如政策性减税，据业内人士匡算，减税之后的肿瘤药物基本只降价5％－6％左右，对于巨额医疗费的患者而言，仍是杯水车薪。
就目前罕见病医疗保障而言，存在着不少问题：其一，相关药物纳入医保目录少，统筹层次低；其二，各地医保政策规定不一，报销标准不尽相同；其三，救助方式单一化，难以形成合力。
值得欣慰的是，今年全国“两会”上，全国政协委员提交了《关于建立中国罕见病医疗保障“1＋4”多方支付机制的建议》，其中，“1”是指将《第一批罕见病目录》的相关药物逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录，或在政策容许的情况下，进入省级统筹范畴；“4”是指建立专项救助、整合社会资源、引进商业保险以及患者个人支付。这种做法，最大意义在于，逐步建立罕见病多方支付机制，来破解患者用不起药的窘境。
